英国牛津大学的研究者日前发现,通过在视网膜中植入某个缺失的基因能够防止细胞退化。这种基因疗法对于恢复那些已经开始失明患者的视力有着“出乎意料”的效果。
两年前,两名失明已久的男性患者接受了这一治疗,如今,视力已经得到了极大的恢复。
牛津大学的实验主要是针对无脉络膜症,一种会导致失明的罕见遗传病,发病率是五万分之一。该病症是由于某个基因的缺失造成的,这种基因能够产生保持视网膜色素细胞健康所需的蛋白质。
牛津大学眼科学菲尔德实验室的罗伯特・麦克拉伦教授表示:“我们实验的目的就是把缺失的蛋白质放回去,阻止细胞进一步病变。令人惊喜的是,我们很快就发现这一做法有助于视力的恢复。”
“如果患者在青少年时期进行治疗,一旦治疗成功,就能够防止失明了,”他说道。
科学家们发现可以向眼睛注射一种无害的病毒,从而将缺失的蛋白质带入基因中。当这些病毒开始“感染”视网膜细胞时,缺失的蛋白质就能够得到恢复了。
现年65岁的乔纳森・怀亚特是一名来自布里斯托尔的律师。他是第一位接受该基因疗法的患者。他说:“手术后的第二天,我就能够看到我妻子手机里的电话了。在过去的五年里,这对于我来说都是不可能做到的。”
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