新基因编辑技术可恢复受试动物的部分视力

    索尔科生物研究所的科研人员发现基因编辑技术的魔力，首次实现将DNA植入到特定区域成体器官和组织中常见的非分裂细胞。该技术经试验能部分恢复失明小白鼠的视觉技能，这将为基础研究及眼部、心脏和神经疾病的治疗打开新天地。
    索尔科研究所基因研究室的的Juan Carlos 教授表示，我们非常激动发现这项前所未有的技术。Juan Carlos教授是资深专家，2016年11月16日在《自然》杂志发表了相关文章，他表示，“人类首次进入不分裂细胞修改DNA，此项研究意义深远。”
    目前为止，CRISPR-Cas9 等DNA编辑技术利用细胞的正常复制机制，在皮肤或者内脏的分裂细胞中最有效。索尔科的新技术可以将新的DNA植入到分裂细胞中，比其它技术高效数十倍，为医药研究带来广阔前景。更重要的是，索尔科技术标志着科学家首次成功将新基因植入成体非分裂细胞中确切的DNA位置，比如眼睛、大脑、胰腺、心脏等，为治疗应用提供了新角度。

    为了实现该技术，索尔科的研究院针对名为NHEJ的DNA修复细胞通路，通过连接原始链末端，修复断裂的常规的DNA。他们将此技术与现有的基因编辑技术结合，成功将新DNA植入到非分裂细胞的确切位置。
    研究室的高级研究员Keiichiro Suzuki也是论文的作者之一，他表示，使用NHEJ通路在成年生物活体中植入全新DNA 是重大突破，之前没有人做过。
    索尔科团队首先做的是使用优化CRISPR-Cas9系统优化NHEJ结构，CRISPR-Cas9也可以把DNA植入到基因组中的确切位置。团队使用核酸混合物制作常规的植入包，取名为HITI，即非同源定点整合。他们使用惰性病毒将HITI包的基因指导传递给从人体胚胎干细胞中提取的神经元。

    索尔科的科学家和论文合著作者Jun Wu说，团队通过上述尝试认识到HITI可能对非分裂细胞有效。有了成功的经验，团队随后在成年白鼠的大脑中完成试验。最后他们研究了使用HITI进行基因置换的可能性，还在患有色素性视网膜炎的老鼠模型上试验了技术。他们用HITI将健全的Mertk复本植入到到三周大老鼠眼内，Mertk是与色素性视网膜相关的受损基因。老鼠八周大时进行的研究显示它们有光感，还通过几项测试，证明了眼部细胞在恢复。
    另一位研究员及论文合著者Reyna说，我们提升了失明老鼠的视力，这表明该技术很有前景。
团队下一步的目标是提升HITI结构的传导效率。和所有基因组编辑技术一样，让足够多的细胞接纳新DNA是一大挑战。HITI技术的优势在于适用于任何基因组工程系统，不仅限于CRISPR-Cas9。随着这些系统的安全和效率提升，HITI也会发挥更大作用。
    Izposua Belmonte说，我们现在有技术能修订非分裂细胞的DNA，从而修复大脑、心脏和肝脏中破损的基因，以前的不治之症现在也有治愈的希望了，这让人激动不已。