Spark的首席科学官Jeff Marrazzo先生在开发这一基因疗法上耗费了大量心血

（图片来源：《麻省理工科技评论》）

  2017年10月13日，Spark Therapeutics公司传来喜讯。美国FDA细胞、组织和基因治疗专家委员会在经过仔细审评后，以16：0的投票结果，对其基因疗法Luxturna表示一致认可。Spark Therapeutics的AAV基因治疗药物Luxturna（voretigeneneparvovec）用于治疗由RPE65基因突变引起的遗传性视网膜病变（inherited retinal disease，IRD）。IRD患者的RPE65基因突变，使其视网膜感光细胞（色素细胞）逐渐失去功能并坏死，最终导致视觉功能的完全丧失。

  在III期临床试验中，Luxturna取得了良好的结果。在接受治疗的29名患者中，27名（93%）患者的视力得到了显著改善，并能在暗光下独自走过一条充满障碍的道路。接受治疗的1年后，仍有21名（72%）患者可以顺利通过测试。

  但是这款基因疗法并非灵丹妙药，虽然它在临床研究中能够改善视力这一主要终点指标，但远不能治愈由RPE65基因突变引发的视网膜营养不良。研究人员表示，视力的改善受到可用视网膜细胞数量的限制。

  Spark Therapeutics的首席执行官Jeff Marrazzo先生认为，如果Luxturna顺利获批上市，将标志着基因疗法时代的来临。“这将是药物在20、30年以后的模样，”Marrazzo先生说道：“我认为这是一个新时代的开始，将会从根本上改变医药的现状。”