眼底视网膜退行性疾病已成为当今不可逆致盲的主要原因，影响数以千万人的视力健康，且尚无有效治疗方案。视网膜色素上皮细胞(Retinal Pigment Epithelium，RPE)的丢失是大多数退行性致盲眼病的启动及恶化单元，如视网膜色素变性（Retinitis Pigmentosa, RP），年龄相关性黄斑变性(Age-related Macular Degeneration, AMD)、 Leber先天性黑矇（Leber Congenital Amaurosis，LCA）等。近年来，RPE细胞替代治疗视网膜退行性疾病受到了普遍关注，国内外部分临床研究机构已开展多项RPE移植治疗AMD的临床试验，但应用于RP及LCA治疗的临床研究鲜有报道。
北京同仁眼科中心主任王宁利教授作为国家卫健委干细胞专家委员会唯一眼科学专家，组建课题团队承担了科技部“干细胞及临床转化研究”重点专项《细胞移植在治疗视网膜退行疾病中的应用和机制研究》，长期从事细胞治疗在眼科临床转化相关研究。课题组共同负责人北京同仁医院海聚人才，美国UCLA范国平教授通过多年研究，突破原代RPE细胞体外大规模扩增的技术瓶颈，目前团队拥有RPE细胞核心发明专利15项，已经建立了临床级RPE细胞标准化制备技术。该细胞制剂治疗黄斑变性的临床研究项目于2015年6月通过南京医科大学第一附属医院伦理委员会审核，2016年11月获得上海市东方医院伦理审查批准。截止2017年12月，已实施10例临床研究，结果显示人源RPE细胞注射液有较好的安全性和显著的治疗效果。
据此，为开发安全有效的视网膜色素变性及LCA治疗新方案，北京同仁医院王宁利教授课题组将开展一项《人源RPE细胞作用于视网膜色素变性及LCA的临床研究》（京卫临床研究项目备字【0001】号），中国临床试验注册中心注册号（ChiCTR-ONC-17013904）。现面向全国进行患者招募。
入组要求
（1）年龄18～70岁；
（2）临床诊断为原发性视网膜色素变性或Leber先天性黑朦症，眼电生理检查结果符合原发性视网膜色素变性或Leber先天性黑朦症的患者；
（3）入组病人视力基线：入组眼ETDRS视力≤35和/或视野小于10度；
（4）自愿参加临床试验并签署书面知情同意书。
我们诚邀您参加人源RPE细胞作用于视网膜色素变性及LCA的临床研究。入组后，患者所涉及的与该项目相关的所有医疗项目将全部免费，您的临床病例资料将得到国际眼科科学院院士、全球最具影响力百名眼科医生王宁利教授、遗传眼病知名专家、科技部重点专项首席科学家李杨教授、以及玻璃体黄斑手术顶尖专家、北京同仁眼科中心副主任刘武教授的联合会诊以及相关干预治疗。
联系方式：王宁利教授、李杨教授、刘武教授专家门诊，咨询入组事宜。
联系人：张敬学医生
联系电话：18610772626
邮箱：jingxuezh@163.com
建议发送姓名+年龄+电话+病历资料至上述邮箱后再进行咨询。
项目团队简介
王宁利，教授（主任医师），全国政协委员，北京同仁眼科中心主任，全国防盲技术指导组组长，首都医科大学眼科学院院长，国际眼科学院院士，亚太眼科学会候任主席，中国医师协会眼科学分会主任委员，《中华眼科杂志》总编辑；世界青光眼协会理事会成员，国际眼科理事会董事会成员。科技部“干细胞及临床转化研究”重点专项专家指导组组长。
王宁利教授从事眼科临床与科研工作35年，完成手术约2万例，是中央保健会诊专家。是眼科学国家教育部重点学科、卫计委临床重点专科的学科带头人。四次入选Elsevier高引学者榜；两次被英国眼科医师杂志评为全球最具影响力百名眼科医生；2014年入选国际眼科科学院院士。作为第一完成人获“国家科学技术进步二等奖”2 项，省部级一等奖4 项。荣获全国创新争先奖、何梁何利基金科学与技术进步奖、中国医师奖，周光召“临床医师奖”、谈家桢临床医学奖、吴阶平-杨保罗•杨森医学药学奖，被评为全国先进工作者、北京市突出贡献专家，2013年首批入选“北京学者”计划。
范国平，美国加州大学洛杉矶分校教授。科技部“干细胞及临床转化研究”重点专项课题组长。主要从事干细胞及表观遗传学研究，依托同仁医院入选北京市海聚人才计划。在Science，Nature，Cell Stem Cell，PNAS等顶尖杂志发表高质量SCI论文40多篇。担任美国国立卫生研究院基金评审专家（2007-目前），美国马里兰州， 康州，宾州，弗罗利达州基金评审专家（2007-目前），中国自然科学基金评审专家， 教育部长江学者评审专家（2005-目前），兼任《Science》、《Nature Genetics》、《Nature Neuroscience》、《Cell Stem Cell》、《Molecular Cell》和《PNAS》等杂志特约审稿人。
李杨，教授（研究员），博士研究生导师，现为北京市眼科研究所基础部副主任。科技部“干细胞及临床转化研究”重点专项首席科学家。分别在美国约翰霍普金斯大学威尔墨眼科研究所 （Johns Hopkins University, Wilmer Eye Institute）、 克里夫兰临床中心科尔眼科研究所(Cleveland Clinic Foundation, Cole Eye Institute)任博士后。主要从事遗传性眼底黄斑病变和视网膜色素变性疾病致病基因的基因克隆及基因功能，及其相关致病机制等研究。目前重点研究视网膜色素变性以及年龄相关性黄斑病变的遗传机理及分子致病机制，收集了大量视网膜退行疾病的患者资料，建立了各类遗传眼病数据库、临床样本库。承担了国家重点研发计划“精准医学研究”遗传眼病研究工作（2016YFC0905201）。近五年以第一或通讯作者发表相关论文16 篇，其中在眼科顶尖SCI 杂志发表论文8 篇。2013 年入选北京市卫生系统高层次卫生技术人才-学科带头人。
刘武，教授（主任医师），医学博士，北京同仁医院眼科中心副主任，眼科副主任，博士生导师，科技部“干细胞及临床转化研究”重点专项课题骨干。中国微循环学会眼微循环专业委员会常委，中国医疗保健国际交流促进会眼科分会常委，中国医学装备协会远程医疗与信息技术分会常委，北京中西医结合学会眼科专业委员会常委，中国中西医结合学会眼科专业委员会委员，中国研究型医院学会眼科学和视觉科学专委会委员，欧美同学会中国留学人员联谊会医师协会眼科分会委员，中国医疗保健国际交流促进会中老年医疗保健分会委员，海峡两岸医药卫生交流协会眼科专委会黄斑病学组委员、玻璃体视网膜学组委员，美国视网膜专家学会（ASRS）会员。重点研究方向：玻璃体视网膜疾病的基础与临床；擅长晶体玻璃体视网膜黄斑疾病的诊断和手术治疗。
张敬学，医学博士，首都医科大学眼科学院办公室主任。科技部“干细胞及临床转化研究”重点专项课题骨干。先后主持国家级课题1项、省部课题3项、作为第二申请人承担国家自然科学基金重点项目(81730027，292万)等重大课题，作为负责人累计课题经费231.15万元。发表文章26篇, 1作或通讯作者发表SCI 5篇;参编论著5部;申请专利4项；获得亚太眼科年会(APAO)、香港眼科年会(COHK-HKOS)和中日韩眼科年会(KCJ)等国际会议的Travel Grant奖项并应邀发言交流。荣获一项亚非眼科学会(AACO)“青年科学家”奖，三项中华医学会眼科分会优秀论文奖。入选第四批北京市优秀人才- 青年骨干个人项目，2017北京东城区优秀人才培养项目。现为中华医学会眼科学分会眼科基础研究发展委员会秘书,中国医学装备协会眼科专业委员会委员, 中国中西医结合学会眼科专业委员会眼肿瘤协作组委员兼秘书，中国医促会眼科分会青年委员兼秘书。
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